Tratamento promissor para doença de Machado-Joseph desenvolvido na Universidade do Minho

Uma equipa liderada pelo Instituto de Investigação em Ciências da Vida e Saúde (ICVS) da Escola de Medicina da Universidade do Minho demonstrou em ratinhos um tratamento capaz de reduzir a progressão de sintomas motores e de anomalias neuronais na doença de Machado-Joseph.

“Também conhecida como ‘doença do tropeção’ ou ataxia espinocerebelosa, esta doença é hereditária, rara e incapacitante, surge em geral na idade adulta e com sintomas motores progressivos, como desequilíbrio, descoordenação de movimentos e dificuldade a falar e a engolir, até à eventual paralisia total”, explica em comunicado a UMinho.

O estudo saiu no “Journal of Clinical Investigation” e propõe um ácido do fígado como potencial fármaco, sendo considerado seguro para ensaios clínicos em humanos.

De acordo com a nota enviada à Renascença, a equipa usou o ácido tauroursodeoxicólico (TUDCA) quer de forma injetada quer como suplemento nos alimentos e em ambos os casos, “registou-se nos modelos animais a redução de inflamação no cérebro, dos sinais de degeneração e da morte de neurónios, mas também uma clara melhoria dos sintomas motores e um atraso na progressão da doença”.

Segundo a investigadora Patrícia Maciel, citada no comunicado, “estamos a abrir portas para uma possível opção terapêutica e identificamos um eventual alvo para desenvolver novos fármacos, trazendo esperança às famílias afetadas por esta doença crónica”, assinalando a conveniência de, caso seja aprovado, o medicamento poder vir a ser administrado oralmente.

A UMinho explica que o TUDCA é produzido no fígado e libertado para o intestino, facilitando a absorção de gorduras alimentares, realçando que “pode ter também um papel no cérebro, tendo já havido ensaios em pacientes de doenças neurodegenerativas como Alzheimer e Parkinson”.

A equipa de Patrícia Maciel testou o ácido biliar, pela primeira vez, como terapia para a doença de Machado-Joseph e os resultados dos estudos efetuados indicam que “o composto terá potencial para ser utilizado em pacientes, devendo então seguir para ensaios clínicos”.

“O TUDCA é um ótimo candidato, por ser seguro, mesmo a longo prazo, e com poucos efeitos secundários”, frisa a investigadora.

A doença de Machado-Joseph atinge 0.3 a 2 pessoas por cada 100 mil adultos, mas na ilha das Flores, Açores, afeta 1 em cada 140 adultos. Não há ainda tratamento, só opções de alívio temporário dos sintomas.